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GSK与CRISPR先驱Doudna合作Weissman将启动基因组学研究实验室

2019-06-18 08:37:20 • 来源：

葛兰素史克(GSK)与加利福尼亚大学(UC)的基因编辑先驱合作，建立一个新的实验室，旨在通过探索基因突变如何引发疾病，以及开发新的基于CRISPR的技术来加速新疗法的发现。

GSK与CRISPR先驱Doudna合作Weissman将启动基因组学研究实验室

加州大学伯克利分校的Jennifer Doudna博士和加州大学旧金山分校(加州大学旧金山分校)的Jonathan Weissman博士正在加入GSK的CSO和研发总裁，医学博士Hal Barron，以启动基因组学研究实验室(LGR)。由UC和GSK签署的为期五年的合作。

在此期间，葛兰素史克同意以6700万美元资助LGR，为GSK资助的24名全职大学员工以及该制药巨头的14名全职员工提供设施。

GSK表示，其人工智能(AI)和机器学习小组将帮助创建分析LGR生成的数据所需的计算工具，目标是自动化现有的CRISPR方法，以便可以大规模地进行分析。

通过应用AI和机器学习来识别遗传变异与疾病，GSK和UC原因之间的相关性，LGR将使他们的研究人员能够选择最有可能受益的患者进行临床试验，从而加速新疗法的开发。

Doudna和Weissman - 他们也是霍华德休斯医学研究所的研究员 - 将领导LGR，因为它专注于免疫学，肿瘤学和神经科学。该实验室将设在旧金山的伊利诺伊大街，靠近加州大学旧金山分校的Mission Bay校区。

'混合'学术 - 产业模式

根据GSK和UC的说法，新的LGR将把工业和学术研究人员聚集在一起，共同致力于项目，无论是在公司所谓的新型混合模型中。LGR的研究项目将侧重于技术，新药物目标和旨在促进学术和工业进步的生物机制。

Doudna在一份声明中说：“LGR就是建立那个创造性科学与开发强大技术合作的空间，这将有助于开发明天的药物。”“我认为我们将能够做到今天我们都无法想象的科学。”

LGR还将成为加州大学伯克利分校和加州大学旧金山分校研究人员的资源，他们将能够访问和使用其技术来回答他们自己的生物医学或其他生物学问题，并开发探索基因如何工作的新工具。

“我们的主要目标之一是全面推进这一领域，并尽可能广泛地提供这些工具。LGR筛选中心将为加州大学旧金山分校和伯克利分校的实验室提供支持，并且能够访问它将使我们的科学家有机会以他们在自己的实验室中很难做到的方式推进他们的研究，“Weissman说。

Weissman的实验室开发了CRISPR技术的修改版本CRISPRa，去年它被证明可以在两种不同的小鼠模型中逆转严重肥胖的遗传形式。CRISPRa使用CRISPR引导系统靶向特定的基因序列，但该技术不是使用Cas酶作为分子剪来切割和修复或替换序列，而是放大现有的基因活性以增加蛋白质的产生。

在LGR，在那里开发的工具将在已发表的论文中描述，受知识产权条款的约束，并且可供其他学术和非营利实验室使用，GSK和UC说。

由UC和GSK代表公平代表的联合指导委员会将监督合作伙伴的合作，其他联合小组委员会负责专利，科学管理和项目管理。Doudna和Weissman将成为联合指导委员会的成员，以及GSK新的功能基因组主管Chris Miller博士，他最近从AbbVie加入公司。

LGR将以以下工作为基础：

UC的创新基因组学研究所(IGI)，由Doudna和Weissman共同指导的独立的加州大学伯克利分校/ UCSF非营利研究中心，其使命是使用CRISPR来改善公共健康。IGI是4月份研究人员发表研究的机构之一，该研究详细介绍了一种新的普遍适用的方法，用于无偏见地鉴定CRISPR-Cas9中的脱靶。

GSK与遗传信息合作伙伴 - 特别是直接面向消费者的测试开发商23andMe的现有合作，该合作伙伴去年从GSK获得了3亿美元的投资，该合作旨在通过使用遗传数据确定新的药物目标来加速治疗开发。

“凭借Jennifer和Jonathan帮助引导LGR的专业知识，我相信实验室将大大推进我们对基因与疾病之间关系的科学理解，以帮助更快地找到更好的药物，”Barron补充道。

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