威尔逊是基因治疗开发者联合创始人之一以1.155亿美元的价格推出

罕见的单基因中枢神经系统疾病的基因疗法开发商 - 其联合创始人包括先驱研究员詹姆斯威尔逊博士，博士，已经推出了1.155亿美元的A轮融资。Passage Bio表示，它将利用融资收益开发出五种治疗候选药物组合，这些候选药物包含威尔逊及其同事在宾夕法尼亚大学(宾夕法尼亚大学)及其基因治疗计划(GTP)开发的腺相关病毒(AAV)技术。

基因治疗候选人将通过与宾夕法尼亚大学和GTP以及宾大孤儿疾病中心(ODC)的研究，合作和许可协议开发，并得到Wilson的支持，他是GTP和ODC的主任，医学教授佩恩佩雷尔曼医学院的儿科和儿科，以及该公司的首席科学家顾问。

“我们在宾大的团队非常有经验，并且在AAV研究领域已有20多年的历史。我们对该团队通过临床开发推出新的罕见CNS单基因疾病治疗方法的能力充满信心，有朝一日为患有高死亡率的慢性未满足需求的患者提供新的治疗方案，“Wilson在一份声明中说。

Passage Bio保留了一项选择，为GTP最多七个额外的罕见单基因CNS指示计划的临床前开发提供资金，并从Penn获得这些计划产生的新知识产权。

“我们期待在这个激动人心的治疗领域继续取得进展，并在2020年初将我们的GM1神经节苷脂病和额颞痴呆的牵头项目推进临床，”Passage Bio联合创始人兼临时首席执行官Stephen Squinto博士说。

GM1神经节苷脂病是一种常染色体隐性遗传疾病，由溶酶体酶β-半乳糖苷酶(GLB1)的失活突变引起，这是GM1神经节苷脂和硫酸角质素降解所必需的。

额颞叶痴呆(FTD)通常出现在60岁和70岁的患者中，其执行功能，语言和社交互动受累。这些症状与影响额叶和颞叶皮层的神经变性的特征模式有关。根据Passage Bio，在5-10%的FTD患者中，可以在编码颗粒体蛋白前体(一种普遍存在的溶酶体蛋白)的基因中鉴定致病性功能丧失突变。

一鸣惊人的背景

Squinto还是Alexion Pharmaceuticals的联合创始人，他最近担任执行副总裁兼首席全球运营官。在Alexion，他参与了重磅孤儿药物Soliris®(eculizumab)的发现，开发和商业化，适用于阵发性睡眠性血红蛋白尿，非典型溶血性尿毒症综合征和全身性重症肌无力的患者。Soliris在2018年的销售额为35.63亿美元，比2017年的31.44亿美元增长13%。

Squinto现在是OrbiMed Advisors的风险合作伙伴，该公司领导了A系列融资，由Frazier Healthcare Partners，Versant Ventures，New Leaf Venture Partners，Vivo Capital和Lilly Asia Ventures(LAV)加入。

LAV起源于2008年，是礼来公司的企业风险子公司，后来分拆成为一家独立的投资管理公司，管理着超过12亿美元的承诺资本。

Frazier的创业合伙人，Tachi Yamada，MD，是Passage Bio的另一位联合创始人，并担任董事会主席。在加入Frazier之前，他曾担任武田制药的首席医学和科学官，并曾担任葛兰素史克的研发主席。

威尔逊的实验室近三十年来一直是矢量技术的先驱，包括AAV新型血清型的发现和开发，并为各种非病毒和病毒平台的开发做出了贡献。他在1999年的临床试验中领导了研究小组，其中患有肝酶缺乏症的患者，18岁的Jesse Gelsinger，在基因治疗治疗后4天死亡。基辛格在试验中获得了最高剂量，38万亿个病毒颗粒。

威尔逊已发表了550多篇研究论文，并以110多项专利命名。在密歇根大学霍华德休斯医学院开始他的教职后，他于1993年搬到宾夕法尼亚大学。威尔逊在马萨诸塞州综合医院完成内科医学培训，随后在怀特黑德研究所获得博士后奖学金，在那里他开始了从事基因治疗。

Passage Bio透露，威尔逊与三位与宾大相关的股东 - 威尔逊家族信托，朱莉约翰斯顿和莫妮克莫洛伊持有该公司的创始人股份。Penn和GTP将从Passage Bio获得赞助的研究资金，而Wilson和Penn可能会根据许可获得额外的未来经济利益，作为许可技术的发明者。

Penn还持有Passage Bio的股权，威尔逊因其科学咨询职位获得补偿，该公司也承认。

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