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FDA批准了首例针对轻度疼痛的罕见病的Tx

FDA批准了用于罕见光毒性疾病促红细胞生成性原卟啉症的首个治疗药物aamelamelaide(Scenesse)。

Afemelanotide是一种melanocortin-1受体激动剂,适用于患有该病的光毒性反应史的成年人增加无痛光照。

这种疾病的光敏性通常表现在儿童早期,伴有严重的神经痛,在阳光直射后可持续数天。这些反应常伴随肿胀和发红,通常驱使患者避免日晒并在晚上大量生活。

FDA批准了首例针对轻度疼痛的罕见病的Tx

“此前今天的批准,没有FDA批准的治疗,以帮助红细胞生成性原卟啉患者增加他们的曝光,指出:”朱莉贝茨博士,FDA的药品审评中心和药品评价III的研究室主任,在一份声明。

根据系统评价,已经使用了诸如β-胡萝卜素,N-乙酰基-L-半胱氨酸和维生素C的治疗方法,但收效甚微。

批准基于两项平行的随机临床试验,其中患者每2个月植入一次药物或安慰剂。

在美国的一项试验中,该药物在无阳光直射下的无痛时间明显更长(180天中位数为64对比40个小时)。在欧洲的一项试验中,使用阿法美那肽在高峰日照时间之外的无痛时间也显着更长(9个月中位时间为6.0相对于0.75小时)。

欧盟试验显示光毒性反应与安慰剂相比减半,美国试验显示无显着差异。两项试验均显示生活质量得到改善。

阿法美洛奈德的皮下植入物可增加皮肤中光保护性双胍的产量,而不受阳光或人造光源的照射。因此,它可能导致皮肤变黑,因此建议在使用过程中每年两次进行全身皮肤检查。

这种治疗也不能消除对防晒措施的需要。

最常见的不良事件是植入物部位反应,恶心,口咽痛,咳嗽,疲劳,皮肤色素沉着,头晕和痣。

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