FibroGen，Inc。今天公布了中国中华人民共和国(中国)慢性肾病(CKD)非透析患者(NDD)贫血症与安慰剂相比的第3期疗效和安全性试验结果)在新英格兰医学杂志(NEJM)。在这项研究中，通过实现从第7周到第9周平均血红蛋白水平从基线到血红蛋白水平的统计学显着增加，罗沙达met达到其贫血校正的主要疗效终点。在开放期间，罗沙迪司在血红蛋白校正和维持中的功效得以维持。标签期限为9至26周。

“在中国，CKD人群的进展阶段越来越晚。贫血管理，特别是那些未接受透析的患者，一直存在挑战，因为目前的注射疗法需要在医疗机构频繁使用，留下相当大比例的患者未经治疗。医学，roxadustat，一流的HIF-PHI，有可能满足这种医疗需求，“上海交通大学医学院瑞金医院肾内科肾内科教授陈楠教授说。

“城市和农村地区的贫血CKD患者非常需要像罗沙迪司那样的贫血治疗。我们期待在非透析依赖性CKD患者中加入治疗贫血症的治疗方法，”罗传明教授说。上海复旦大学附属华山医院肾内科，医学博士，博士。

CKD中的贫血与心血管疾病，住院治疗，认知障碍和生活质量降低有关，并且一直表明与死亡风险增加有关。

该试验(FGCL-4592-808)采用了为期8周的双盲安慰剂对照初始治疗期，其中将罗沙度特与安慰剂进行比较，用于非透析依赖的中国贫血CKD患者。在此初始阶段后，所有继续研究的患者都接受了罗沙迪司特治疗，持续1周的开放标签治疗期。值得注意的是，除了作为挽救疗法之外，这些患者的肠外铁被限制。主要终点是血红蛋白从基线到第7周到第9周的平均变化。

随机双盲期(前8周)

对于最初的双盲期，154名患者分别被随机分配到roxadustat(n = 102)和安慰剂(n = 52)。

主要终点得到满足，因为罗沙迪司组中血红蛋白从基线(8.9 g / dL)到第7周到第9周的平均变化为+1.9 g / dL，与安慰剂组相比，-0.4 g / dL显着改善(p <0.001)。

次要终点：

较高百分比的患者在第9周显示出血红蛋白反应(定义为血红蛋白从基线增加≥1.0g/ dL)，罗哌他他治疗患者的应答率为84%(101/51)，而0%(无50)在安慰剂组中，组间差异为84个百分点(95%CI，75至91)。

更高比例的roxadustat治疗患者在第7-9周达到平均血红蛋白水平≥10g/ dL，罗沙达斯特组为67%，而安慰剂组为6%，组间差异为61个百分点(95%CI，47到72)。

接受roxadustat治疗的患者hepcidin显着降低，从基线到第9周的变化为-56.14 ng / mL，而安慰剂组为-15.10 ng / ml，组间差异为-49.77 ng / ml(95 CI百分比，-66.75至-32.79)。

roxadustat组的LDL胆固醇水平从基线到第9周的变化显着降低-25.3 mg / dL，而安慰剂组为-5.8 mg / dL，组间差异为-21.2 mg / d L(-0.5mmol / L; 95%CI，-0.8至-0.3)。

开放标签阶段(第9周至第26周)

完成8周随机化期后，来自罗沙迪那特组的87名患者和来自安慰剂组的44名患者参加了第1周的开放标签期，其中所有患者均接受了罗伐他汀。

在那些最初随机分配到罗沙迪司组(n = 87)的患者中，维持了疗效。第23-27周的平均血红蛋白维持在基线以上+1.9 g / dL，并且在26周的治疗期间，84%的患者达到血红蛋白≥11.0g/ dL。

在安慰剂组(n = 44)患者中，通过在23-27周内平均血红蛋白从基线增加2.0 g / dL来证实贫血校正，72%的患者血红蛋白≥11.0g/ dL在治疗期间。

最常见的治疗后出现的严重不良事件是慢性肾病患者的典型特征。

“在新英格兰医学杂志上公布这些数据强调了罗沙达特作为非透析的CKD患者以及透析的CKD患者的创新和急需治疗的潜力，对于中国国家医疗产品管理局来说，已经批准使用罗沙达特治疗CKD贫血，“FibroGen首席医疗官医学博士K. Peony Yu说。“我们感谢研究人员和参与研究的患者所表现出的合作和承诺。”

Roxadustat于2018年12月被中国国家医疗产品管理局(NMPA)批准用于接受透析的慢性肾病患者，目前正在接受NMPA审查，用于治疗未接受透析的CKD患者的贫血。

此外，FibroGen今天宣布在NEJM中第二次发表中国第3期试验结果，该试验结果显示，与环氧化酶α相比，中国第3期疗效和安全性与透析依赖性CKD患者的贫血症相比。