盲小鼠通过单基因插入恢复视力

加州大学伯克利分校的科学家将一种绿光受体基因插入到盲人的眼睛中。一个月后，他们可以轻松地在障碍物周围导航，看到动作和亮度变化超过千倍范围，并区分iPad上的字母。随着时间的推移，病毒传递的基因治疗可以在因视网膜变性而失明的人体中进行测试。该研究结果发表在Nature Communications上。

“你会把这种病毒注射到一个人的眼中，几个月之后，他们会看到一些东西，”资深作者Ehud Isacoff说。“对于视网膜的神经退行性疾病，通常所有人都试图停止或减缓进一步的退化。但是在几个月内恢复形象的东西 - 这是一个令人惊奇的事情。“

全世界约有1.7亿人患有与年龄相关的黄斑变性，其中十分之一的人在55岁以上，而全世界有170万人患有最常见的遗传性失明 - 视网膜色素变性 - 这通常会使人失明40。

目前，这类患者的选择仅限于连接到坐在一副眼镜上的摄像机的电子眼植入物 - 一种笨拙，侵入性且昂贵的设置，其产生相当于几百个像素的图像。正常，锐利的视觉涉及数百万像素。

纠正导致视网膜变性的遗传缺陷也不是直截了当的，因为仅有250多种不同的基因突变导致视网膜色素变性。其中约90%会杀死视网膜的感光细胞。但视网膜变性通常会使视网膜细胞的其他层面不受影响，包括双极和视网膜神经节细胞，这些细胞在人们完全失明后数十年才能保持健康，虽然对光线不敏感。在他们的小鼠试验中，加州大学伯克利分校的研究小组成功地使90%的神经节细胞对光敏感。

“这个系统真的非常令人满意，部分原因在于它也非常简单，”Isacoff说。“具有讽刺意味的是，你可以在20年前做到这一点。”

基因治疗

加州大学伯克利分校的团队现在正在测试主题的变化，这些变化可以恢复色彩视觉并进一步提高敏锐度和适应性。

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