干细胞移植促进帕金森氏病非人类灵长类动物模型的恢复

一组科学家发现，将人类孤雌生殖干细胞衍生的神经干细胞(hpNSC)移植到以帕金森氏病为模型的非人类灵长类动物中，可促进行为恢复，增加大脑中的多巴胺浓度并诱导有益基因和途径的表达。与未移植干细胞的对照动物相比。

由位于加利福尼亚卡尔斯巴德的国际干细胞公司的 Russell Kern博士领导的研究小组还报告说，hpNSC的脑内注射和移植对于两个非洲绿猴(Chlorocebus属)测试组“安全且耐受性良好”。具有中度至重度帕金森氏症的临床症状。

“以前的临床研究表明，移植的胎儿神经组织可以在帕金森氏病方面取得相当大的生化和临床改善，但是胎儿组织的来源有限，有时在伦理上存在争议，” Kern博士及其合著者说。

“人类孤雌生殖干细胞是一个很好的选择，因为它们可以衍生而不会破坏潜在的人类胚胎，并且可以用于产生无限量的神经细胞供移植。”

据研究小组称，帕金森氏病的特征在于大脑基底神经节功能的严重丧失，从而导致多巴胺神经元的丧失。

尽管存在诸如左旋多巴(L-DOPA)之类的药物可以增加多巴胺功能并在某些症状上提供暂时的临床改善，但该药物也会引起严重的副作用。

基于细胞的疗法提供了有希望的替代方法。

研究人员说：“使用干细胞的实验在临床前研究中提供了好处，但也提供了各种各样的患者结果。”

这项研究之所以使用hpNSC，是因为该细胞具有人类胚胎干细胞的特征，但并非源自有生命的胚胎，而胚胎在此过程中可能被破坏。

这组作者说：“我们以前对hpNSC的研究表明，这些细胞还可以'化学定向'分化为多能神经干细胞，并且可以冷冻以备将来使用。”

尽管该研究旨在确定试验动物是否比对照组表现出更大的改善，但研究人员补充说，比12个月更长的预示期可能证明了持续改善和与对照的差异。

研究人员总结说：“这是第一项全面的研究，表明人类孤雌生殖神经干细胞在具有中至重度帕金森氏病症状的非人灵长类动物中移植后的功能恢复。”

“这项研究和其他研究的结果支持hpNSC的临床翻译，并批准了世界上首个基于多能干细胞的帕金森氏病疗法。”

这项为期12个月的研究结果于5月20日在线发表在《细胞移植》杂志上。

南佛罗里达大学杰出大学教授，细胞共同主编Paul Sanberg博士说：“使用源自人类孤雌生殖细胞的神经干细胞可能是治疗多种疾病的新途径。” 移植。

“这项研究表明使用这些细胞具有安全性，这是对以前的干细胞疗法的改进，后者已经表明某些谱系可能导致肿瘤形成。”

“一项进一步评估该方法改善功能的临床潜力的后续研究可能在帕金森氏病的未来治疗中证明是有希望的。”

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