社会可能无法满足患者对罕见疾病的药物需求

马萨诸塞州阿默斯特大学的卫生政策研究人员对1983年孤儿药物法案(ODA)的有效性进行了一项新的分析，发现制药公司以及罕见疾病和病症患者目前的激励“不足以刺激药物开发”仍有未满足的需求。此外，道德和及时访问的障碍仍然存在。

麻省大学波士顿药学与健康科学学院的Enrique Seoane-Vazquez副教授Rosa Rodriguez-Monguio和UMass Amherst公共卫生与健康科学学院的博士生Tai Spargo分析了所有孤儿名称和美国食品和药物管理局(自官方发展援助于1983年至2015年颁布以来，FDA批准。详情见最近一期的Orphanet Journal of Rare Diseases。

研究人员说，“倡导者不愿指出任何基于害怕扼杀创新的缺陷，但有超过6,500种疾病需要治疗，有证据表明患者未满足的健康需求仍然是一个问题，必须实施更有效的激励措施解决罕见疾病患者获得孤儿药的道德要求。“

1984年，孤儿药的定义扩大到包括影响美国不到20万人的任何疾病或病症的药物。今天已发现超过6,800种罕见疾病和病症，影响估计有2500万至3000万美国人。制药公司声称，如此庞大的人口和恢复研发(R&D)成本的困难导致缺乏预防和治疗罕见疾病和病症的替代方案。

对于这项工作，研究人员搜索了同行评审的论文，内容涉及发展孤儿药物的激励措施以及在为罕见疾病和病症提供资金研究时应考虑的道德困境。在262篇文章中，他们确定了24篇符合研究标准的文章。

Rodriguez-Monguio承认，“过去三十年的监管举措和研发工作促成了大量针对罕见疾病和病症的药物的开发和批准。” 他们说，从1983年到2015年，美国食品和药物管理局(FDA)批准了3,647种孤儿药物和554种孤儿药批准。批准对应于438个不同的品牌名称，53个品牌药物有超过一个孤儿批准。

孤儿药批准针对277种罕见疾病，癌症的批准数量最多，占总数的32%。其他高度认可的疾病是血友病和急性淋巴细胞白血病。Rodriguez-Monguio表示，对癌症的强调可能代表了更多分层医学的趋势，或者业界试图利用官方发展援助激励措施批准用于孤儿药适应症的肿瘤药物，一旦获得批准，通常在标签外使用。

然而，她和同事们补充说：“尽管自1983年官方发展援助颁布以来，FDA批准的孤儿药物数量显着增加，而且孤儿药价格的经济增长快于经济，孤儿药市场在一些学者和利益相关者中仍然存在争议。“

他们说，孤儿药代表了美国医药市场日益重要的组成部分，她挑战了开发孤立药物而没有公众支持对制药公司无利可图的假设。

她补充说，事实上，即使在患有极少数患者的罕见疾病中，孤儿药也可以获利。此外，由于加速审查过程允许在罕见疾病的临床试验中使用替代终点，孤儿药的研发成本较低。研究人员表示，这些药物的高药价和有利的报销制度为这些公司带来了数十亿美元的收入。

作者说，更多关注的话题包括美国和欧盟使用不同的方法和人口阈值来确定药物是否有资格获得孤儿指定。此外，尚未就资助孤儿药的资源分配伦理问题达成一致，并且“对于患者人口是否是成本效益的合理因素尚未达成共识”。估计每位患者或每种罕见疾病的平均成本也具有挑战性，并且这种平均值通常由需要更多资源的少数患者倾斜。他们指出，“社会对这些资源的分配没有全面的道德或道德理由”。

作者呼吁“全面了解获取安全有效的孤儿药物的伦理考虑因素”，因为研究仍在继续，并且采用可能影响患者负担治疗能力的公共政策。

Rodriguez-Monguio及其同事提出，“虽然孤儿药改善了患者的健康状况和生活质量，但新孤儿药的成本也限制了患者获得治疗的机会。患有罕见疾病和病症的患者的未满足需求表明目前财政激励措施无法有效刺激孤儿药的开发和营销。“

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