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团队建立了特发性多中心Castleman病的第一诊断标准

2019-09-10 10:58:59 • 来源：

在Castleman病(CD)首次被描述六十多年后，来自宾夕法尼亚大学医学院和世界其他机构的一组专家已经建立了第一套诊断标准，用于威胁生命的亚型，即特发性多中心CD(iMCD) )，经常被误诊为其他疾病。该报告在“ 血液 ”杂志上发表在线发表。

团队建立了特发性多中心Castleman病的第一诊断标准

对iMCD的准确诊断具有挑战性，没有标准的诊断标准来指导医生以及与癌症和自身免疫或传染性疾病的显着重叠。在美国，每年约有1,200名患者被诊断出患有iMCD。它可能发生在任何年龄的患者中，约35%的iMCD患者在诊断后的五年内死亡; 60%的人在10年内死亡。

“新标准将加快诊断时间，更重要的是，为iMCD患者提供挽救生命的治疗方案，”第一作者David Fajgenbaum，医学博士，MBA，硕士，佩雷尔曼医学院医学助理教授说。宾夕法尼亚大学和Penn孤儿疾病中心患者影响副主任。

许多iMCD患者在没有适当治疗的情况下忍受数月，包括同样是iMCD患者的Fajgenbaum。Fajgenbaum花了11个星期才被正确诊断，在此期间他经历了两次危及生命的疾病发作。

“以前，患者不得不希望他们的医生熟悉Castleman病医学文献，以便他们甚至考虑进行iMCD诊断，”Fajgenbaum说。“那么，对于考虑诊断的医生来说，实际上诊断它是非常困难的。现在，根据这些标准，医生将确切知道要查找什么以及检查什么以对诊断有信心。”

为了确立标准，国际工作组由Fajgenbaum领导，由34名儿科和成人血液病理学，血液学/肿瘤学，风湿病学，免疫学和传染病专家组成，代表五大洲八个国家的iMCD及相关疾病，其中包括两名医生也是iMCD患者 - 在15个月内回顾了244例iMCD病例和88例淋巴结组织活检。

来自宾夕法尼亚大学的其他工作组成员包括高级作者Kojo Elenitoba-Johnson，MD，病理学和检验医学教授，个人诊断中心主任，以及Megan Lim，MD，PhD，病理学和检验医学教授。

该标准要求，对于iMCD的诊断，要满足两个主要标准和11个次要标准中的至少两个，包括至少一个实验室异常，例如血液中的贫血或升高的C-反应蛋白。此外，必须排除几种与iMCD具有相似临床表现的疾病，例如另一种称为HHV-8相关多中心CD的亚型CD。

已经在标签外使用了几种疗法来治疗iMCD患者，这些患者取得了不同的成功，包括皮质类固醇，细胞毒性化学疗法和免疫抑制剂。2014年，用于治疗癌症的抗IL6单克隆抗体siltuximab成为美国食品和药物管理局批准的首个iMCD治疗方案，该方案基于国际随机对照试验的结果，其中34%的患者有完全或部分反应药物相比，安慰剂为零。

“然而，缺乏明确的诊断标准可能会阻碍许多患者及时给予治疗，”Fajgenbaum说。“这种延迟可能导致器官功能障碍甚至死亡。”

工作组回顾性地将诊断标准应用于来自siltuximab临床试验的患者。他们发现，与符合诊断标准的患者(43%)相比，假定患有iMCD但不符合诊断标准的个体对siltuximab的反应率显着降低(0%)。

工作组将继续改进新的诊断标准，部分依靠ACCELERATE患者登记处。ACCELERATE是一个基于Penn的CD自然历史注册表。从注册表中收集的数据将有助于研究人员验证并可能调整标准。

“我感到非常高兴和乐观，以至于我们终于扭转了这种疾病的潮流，”Fajgenbaum说。“我听说有太多的病人在他们去世后才被诊断出患有尸检，希望这可以帮助医生在太晚之前对其进行诊断。”

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