科学家们成功地在体内进行基因编辑

由哈佛大学的Amy Wagers领导的突破性研究发现，基因编辑货物可以直接传递给干细胞，而它们处于复杂的原生环境中，而不是在培养皿中。

该发展对生物医学研究和开发遗传疾病治疗的努力具有重大意义。

如果你想改变一个基因组以纠正引起疾病的基因突变，你必须在相关的干细胞中改变它。如果你不改变干细胞，你所做的任何细胞最终都可能很快被病变细胞所取代。如果你确实修复了干细胞，它们就会产生健康的细胞，最终可以取代患病的细胞。“

Amy Wagers，资深作者

然而，“固定”干细胞是困难的。目前，它涉及提取细胞，保持它们存活，遗传改变它们，然后将它们移植回体内 - 所有细胞都对细胞具有破坏性。

每种类型的干细胞都存在于其自身受到良好保护的区域，例如营养和维持的骨髓。将干细胞排除在这个复杂的环境之外意味着它们“有点震惊”，Wagers解释道。一旦移植回患者体内，这些被破坏的细胞可能无法移植或被拒绝。

“分离细胞会改变它们。移植细胞会改变它们。在不必这样做的情况下进行遗传改变将保持细胞的调节相互作用 - 这就是我们想要做的，“Wagers解释说。

动物与人类研究

这项开创性的研究是大多数科学家如何同意进行基因编辑实验的一个例子。对于目前的研究，Wagers和团队使用感染人(和小鼠)细胞的腺相关病毒(AAV)，将基因编辑机器传递到小鼠的皮肤，血液和肌肉干和祖细胞中。

去年，中国科学家何建奎因不负责任地使用CRISPR / Cas9工具编辑人类胚胎中的CCR5基因而引起巨大争议，他说这是试图赋予终身艾滋病抗药性。

这一大胆举动引发了全世界的愤慨，中国禁止任何进一步的基因编辑实验，并引用严重违反医学伦理，法律和科学共识的行为。

一些遗传学家赞成在人类中编辑基因，认为重点应放在风险 - 效益比上，但这种态度与其他担心CRISPR精确度的科学家以及修饰基因代代相传的事实有关。影响整个人类基因库。这是科学家们主要避免使用这种技术对人类进行实验的主要原因。

向基因细胞提供基因编辑货物

为了测试基因编辑机器是否成功传递给小鼠的干细胞，Wagers和团队使用了具有“报告基因”的小鼠，该基因通常是沉默的，但一旦发生基因编辑就会被激活。该团队知道他们可以判断报告基因是否已被打开，因为活化细胞会变成荧光红。

该研究的第一作者Jill Goldstein说，这项研究是专门研究几种不同器官的实验室之间的真正合作。

“我们在我们感兴趣的器官中进行实验，分析它们，比较注释，并在一种科学装配线上进行调整。我们没有人能够独自完成任务 - 这需要很多人的手，团队的方法让它变得非常有趣。“

据Cell Reports杂志报道，Wagers和团队发现骨骼肌中高达60%的干细胞变成荧光红，高达27%的皮肤干细胞变红，骨髓中高达38%的干细胞变成红色。

“到目前为止，使用AAV向干细胞提供健康基因的概念并不实用，因为这些细胞在生命系统中分裂得如此之快 - 因此传递的基因将迅速从细胞中稀释，”共同作者Sharif Tabebordbar说。

我们的研究表明，我们可以永久性地修改干细胞的基因组，从而在其正常的解剖学位置中修饰它们的后代。有很多潜力可以采取这种方法，并为不同形式的遗传疾病开发更持久的疗法。这包括不同形式的肌营养不良症，其中组织再生是一个重要因素。“

Sharif Tabebordbar，共同作者

我们会在短期内在临床环境中看到这种类型的基因治疗吗?

迄今为止，向生物体提供基因疗法对于试图开发遗传病治疗的生物技术公司来说是一项挑战。

Wagers说，由于两个原因，新方法对科学界来说是一个非常重要的资源。首先，AAV方法改变了干细胞在体内的研究方式，研究人员能够比以前更快地探索干细胞在其原生环境中的各种基因的重要性。

其次，发展是朝着开发有效基因疗法迈出的重要一步;它绕过了干细胞从体内取出时引入的所有问题，使科学家能够永久地纠正基因组。

AAV已被用于临床基因治疗，因此这一领域的事情可能会开始很快发展。“

Amy Wagers，资深作者

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