FDA批准脊髓性肌萎缩的基因治疗

他美国食品和药物管理局已经批准了一个罕见的儿童疾病，费用单剂量最贵的药亿$ 2.125市场上的一种新的治疗。该药被设计用于治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)，这是一种由SMN1基因缺陷驱动的疾病，导致患病的婴儿失去肌肉控制。这种疾病每年影响美国大约400名婴儿，并在短短几年内杀死那些患有最常见疾病的婴儿。新疗法是一种基因疗法，使用转基因病毒将SMN1基因的健康拷贝传递给患者的细胞，这样他们就能产生一种帮助婴儿正常发育的蛋白质。

在治疗测试中，6个月大的婴儿在没有得到药物的情况下没有出现严重的肌肉问题。六个月后服用该药的婴儿也没有失去肌肉控制，但他们遭受了不可逆转的伤害。据美联社报道，最早接受治疗的婴儿最健康。

“我们看到这些孩子的成绩非常出色，”大卫·列侬告诉NPR。列侬是该公司的总裁，该公司由诺华公司开发，该公司开发了名为Zolgensma的药物。它只是FDA批准的第二种用于治疗遗传性疾病的基因疗法。

虽然正在庆祝治疗的成功，但价格却在升温。“这绝对令人惊叹，”纽约Memorial Sloan Kettering癌症中心研究卫生政策的Peter Bach告诉NPR。他说，这种药物的价格会从社会中消耗资源，并不是唯一的。第一个基因疗法于2017年批准，旨在治疗导致失明的遗传病，每只眼睛花费425,000美元。“我们已经慢慢受到价格上涨的影响，就像沸水中的青蛙慢慢煮死一样，”巴赫说。

关于药物价格的辩论大约在一年前开始，当时诺华公布了估计治疗费用可能达到500万美元。4月，美国临床和经济评论研究所(ICER)，一家独立评估机构，将Zolgensma估计为过量。但据路透社报道，在周五(5月24日)，ICER宣布推出约200万美元的价格是合理的。

“Zolgensma正在极大地改变受这种破坏性疾病影响的家庭的生活，并且考虑到有症状前人群的新疗效数据，今天宣布的价格处于ICER基于价值的价格基准范围的上限，”Steven Pearson， ICER主席告诉STAT。

Zolgensma确实有竞争力。Biogen的Spinraza于2016年底批准，需要定期进行脊髓输注，第一年费用为750,000美元，此后终生每年375,000美元，这可能使其在孩子的整个生命过程中比Zolgensma更昂贵。罗氏公司还开发了一种每日服用的避孕药，可以在明年上市。

在这一点上，“大多数家庭都希望进行基因治疗，”盐湖城犹他大学的罗素巴特菲尔德已经收到Biogen的咨询费用，他告诉路透社，“因为它避免了频繁的脊椎穿刺。”

“你可以用两种方式来看待这个问题。这是一个惊人的治疗方法，只有少数孩子需要它，所以这里有一百万和百万不值得耸肩，“巴赫告诉STAT。“或者我们有一个大问题。Biopharma已被完全重定向到罕见疾病，因为市场将容忍任何价格，FDA将需要非常少的数据。“

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