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辉瑞以高达8.1亿美元的价格收购Therachon扩大罕见疾病管道

两家公司今天表示,辉瑞已同意以高达8.1亿美元的价格收购Therachon Holdings,旨在扩大买方的罕见疾病组合,其中一条管道由最常见的短肢形式的临床阶段候选人领导侏儒症。

辉瑞以高达8.1亿美元的价格收购Therachon扩大罕见疾病管道

Therachon的TA-46是一种可溶性重组人成纤维细胞生长因子受体3(FGFR3)诱饵,适用于患有软骨发育不全的儿童和青少年。已完成第一阶段研究的TA-46已获得FDA和欧洲药品管理局的孤儿药指定。

“通过收购Therachon,我们希望利用辉瑞公司领先的科学和开发能力,更快地为患有软骨发育不全的患者推进这种具有潜力的治疗方法,”辉瑞公司首席技术官兼全球研究,开发和医疗总裁Mikael Dolsten在一份声明中说。

目前尚无批准的软骨发育不全的治疗方法,这种遗传病可导致全球约250,000人严重的心血管,神经和代谢并发症。

“凭借其罕见的疾病专业知识和全球影响力,辉瑞公司已准备好加速TA-46的开发,并通过针对这种疾病的分子根源,实现Therachon解决软骨发育不全患儿并发症的愿景,”Therachon首席执行官Luca补充说。 Santarelli的。

“我们很高兴我们为发现和推进用于软骨发育不全的新型和可能改变生命的药物所做的工作现在由辉瑞公司继续进行,”Santarelli补充道。

私营的Therachon总部位于瑞士巴塞尔。辉瑞公司同意以3.40亿美元的价格收购Therachon,并为达到TA-46的开发和商业化里程碑而增加了4.7亿美元。

瞄准BioMarin

通过开发TA-46,辉瑞公司将自己定位为BioMarin Pharmaceutical的直接竞争对手,该公司正在开发用于软骨发育不全的III期候选Vosorotide(BMN 111)。

2015年,BioMarin公布了vosoritide(一种CNP类似物)的第二阶段概念验证结果,该产品旨在与特异性受体结合,从而启动抑制过度活跃FGFR3通路的细胞内信号。

Vosorotide是众多临床研究的主题,包括两项III期临床试验:NCT03197766,截至5月7日,该患者活跃但未招募患者;和NCT03424018,这是在2018年7月30日发布的最新更新中通过邀请注册的。

TA-46在Therachon目前的管道中并不是最远的。这种区别属于阿普拉肽,一种每周一次,潜在的最佳GLP-2类似物,用于短肠综合征的II期开发,以及其他罕见胃肠道疾病的I期。

然而,在它完成辉瑞收购协议之前,Therachon计划将其apraglutide开发计划分拆为一家独立的独立公司。辉瑞的风险资本部门辉瑞风险投资公司(Pfizer Ventures)目前持有Therachon的少数股权,将持有新公司的股权。

辉瑞正在坚持使用另一个Therachon管道候选产品TA-100,这是一种FGFR3诱饵,也适用于软骨发育不全和其他罕见的骨骼发育不良。

辉瑞风险投资公司是2018年8月参与Therachon 6000万美元夹层融资的新投资者之一。该融资由Novo Holdings与辉瑞风险投资公司牵头,其中包括Cowen Healthcare Investments和Tekla Capital Management管理的基金。现有投资者Versant Ventures,OrbiMed,Bpifrance和Inserm Transfert Initiative也参与其中。

据Crunchbase称,自2014年成立以来,Therachon已筹集了1亿美元的融资。

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