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CRISPR-Cas9是否与它匹配

2019-04-14 11:55:13 • 来源：

根据康奈尔大学的研究人员的说法，CRISPR-Cas3可以有效地从人类基因组中的目标位点清除长链DNA，这在更传统的CRISPR-Cas9系统中是不容易实现的。

CRISPR-Cas9是否与它匹配

“我的实验室在过去的十年中一直在研究CRISPR-Cas3的工作原理。我很高兴我的同事们和我最终在人体细胞中展示了它的基因组编辑活动，”分子生物学和遗传学教授Ailong Ke说​​道。本周早些时候在Molecular Cell上发表的一篇论文。“我们的工具可以非常具体地针对这些病毒，然后非常有效地消除它们。理论上，它可以为这些病毒性疾病提供治疗方法。”

CRISPR-Cas3技术还允许研究人员扫描基因组并检测非编码遗传元件，它可用于有效筛选非编码遗传元件并清除长序列DNA。

虽然CRISPR-Cas3具有比CRISPR-Cas9更具影响力的基因组编辑工具的潜力，但研究人员正在努力控制它们删除的部分的长度。“我们无法准确定义删除边界，这对于治疗来说是一个缺点，”柯说。CRISPR-Cas9系统使用细菌RNA作为引导对，并识别DNA序列。当发现匹配时，指导RNA将CRISPR相关(Cas)蛋白指向精确的DNA串。一旦找到，Cas9蛋白就会在正确的位置剪切目标DNA。CRISPR-Cas3使用相同的机制来定位特定的DNA序列，然而，不是将DNA剪切成两半，它的核酸酶连续消除DNA，最多可达100千碱基。康奈尔大学的研究小组成功地删除了人类胚胎干细胞和HAP1中高达100千碱基靶向DNA的序列。

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