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我们有多接近成功编辑人类胚胎中的基因

最近一次关于人类基因编辑的重要国际峰会建议研究人员继续编辑基因编辑人类胚胎,但不断重新审视这些修改在临床中的适用方式和时间。在一些科学家要求暂停此类研究之后,该决定得以实现。这项建议总是引起争议,许多人担心这项可用于防止父母将遗传病传给子女的技术将被滥用,并导致人类基因库的永久性变化。但我们有多接近 - 在这一点上真的有理由担心吗?

我们有多接近成功编辑人类胚胎中的基因

实验室承诺

人类种系的基因编辑 - 那些形成精子和卵子的细胞,以及来自受精卵的细胞将产生人体中的每一个细胞 - 与其他类型的基因编辑不同,因为这些细胞的变化将由后代遗传,成为人类化妆的永久性变化。在胚胎形成的最早阶段对人类生殖细胞进行研究,在卵子受精后然后将其植入子宫中,当然不可能在孕妇身上进行。在我的实验室中,我们的重点是早期开发,我们使用小鼠进行这项研究,最近,通过简单地在培养皿中培养人类细胞。通过这种方式,我们设法确定了一些最早的“指定”干细胞成为种系细胞的遗传事件。

与此同时,支持基因编辑的技术,例如CRISPR / Cas9--一种快速,简便且前所未有的精确定位特定基因编辑方法 - 正在科学中广泛应用。与在实验室中研究种系细胞的新方法一起,这为科学家和公众提供了一个真正的机会,可以考虑编辑人类种系是否具有优点 - 在造成任何伤害之前。

我们现在可以从胚胎干细胞中创造人类“原始生殖细胞”,即卵子和精子的前体。这是一个微妙而耗时的过程,由此产生的细胞不能在发育的早期阶段存活 - 部分原因是我们尚未重现它们旨在茁壮成长的条件。我们能够展示的是人类原始生殖细胞发育的一些最早步骤与小鼠不同。这很重要,因为此领域的大多数先前结果都来自小鼠模型,表明这些信息实际上不能完全外推以描述人类。

去年,我们还设法从成人体细胞(如人体皮肤细胞)中产生原始生殖细胞。我们将已编程的体细胞恢复为干细胞,并添加化学因子以“重新指定”它们作为原始生殖细胞。

虽然这些细胞也不能存活很长时间,但实验表明,将这些细胞引入小鼠的睾丸和卵巢确实可以使它们继续发育并成熟为精子和卵子。值得注意的是,这种小鼠能够生出健康的后代,从而提升了重新编程的皮肤细胞创造活人的前景。因此,使用灵长类动物进行类似研究肯定是有意义的。进一步的研究也可能使精子和卵细胞完全在培养皿中发育。

完成蓝图?

展望未来,很明显已经存在编辑人类种系的潜在模板。基因组测序方法还可以提供额外的检查,以确保在编辑过程中没有发生无意的突变或“脱靶”效应。

更重要的是,如果可以在实验室中从原始生殖细胞中生长出可行的精子和卵子,它们可以用来产生受精胚胎。还可以进一步筛选这种“植入前”胚胎(如现在在体外受精过程中的常规),以确保仅转移到没有特定突变的那些胚胎的子宫。

那怎么可能在诊所工作呢?想象一下,将一个患者的手术组合起来,例如患有致病突变的女性,她不希望将这种突变传给她的孩子。从取自皮肤的细胞开始,将其重新编程为原始生殖细胞,然后编辑DNA以除去突变的基因。原始生殖细胞发育成卵子,用于产生IVF的胚胎,进行筛选并移植回子宫。儿童及其后代的后代将不受突变基因的影响。

首脑会议认真考虑了这种重大影响,并建议进行此类研究,这是有原因的。我们对早期生殖细胞和胚胎发育的基本过程的了解没有进一步增加 - 从在培养皿中培养更长的生殖细胞开始 - 我们将不知道我们能够用新的基因编辑技术安全地实现什么。我们仍然可以通过某种方式为社会的争论提供必要的生物学证据,以讨论这些技术中的哪些(如果有的话)。

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